CytRx commente les résultats prometteurs de l’essai intermédiaire de 24 mois d’Orphazyme sur l’arimoclomol pour la maladie de Niemann-Pick de type C

Nouvelles et recherches avant d’en entendre parler sur CNBC et autres. Réclamez votre essai gratuit d’une semaine pour Street Insider Premium ici.

LOS ANGELES–(BUSINESS WIRE)–CytRx Corporation (OTCQB : CYTR) (“CytRx”), une société biopharmaceutique spécialisée axée sur la recherche et le développement pour les catégories oncologie et maladies neurodégénératives, a commenté aujourd’hui sur Orphazyme A/S (NASDAQ : ORPH) (“Orphazyme”) a récemment annoncé les résultats intermédiaires sur 24 mois d’un essai d’extension en ouvert (OLE) de l’arimoclomol pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC).

Orphazyme a annoncé les résultats intermédiaires sur 24 mois d’un essai OLE, fournissant des données d’efficacité et d’innocuité pour son traitement expérimental, l’arimoclomol, dans le NPC jusqu’à 36 mois. Les données sont présentées dans une présentation dans le cadre de la Conférence scientifique parseghienne pour la recherche sur les PNJ. Les résultats démontrent que l’arimoclomol a procuré un avantage durable aux participants à l’étude en réduisant la progression des NPC telle que mesurée par l’échelle de gravité clinique NPC à 5 domaines (5D-NPCCSS).

« Suite aux résultats de la phase en double aveugle de 12 mois, qui ont indiqué un effet cliniquement significatif sur la progression de la maladie, ces données à plus long terme fournissent une image encourageante selon laquelle l’arimoclomol pourrait offrir un bénéfice durable et un profil d’innocuité cohérent au fil du temps », a déclaré Marc Patterson, MD, professeur de neurologie, de pédiatrie et de génétique médicale, Mayo Clinic Children’s Center à Rochester, MN.

Orphazyme a déclaré que l’arimoclomol a démontré un profil d’innocuité constant tout au long de la période de traitement de 36 mois. Les événements indésirables observés pendant la phase d’extension en ouvert étaient similaires à ceux observés dans la phase en double aveugle. Au total, 41 patients ont rejoint l’OLE après la période en double aveugle ; 33 ont maintenant terminé jusqu’à 36 mois de traitement.

Orphazyme a également indiqué que les données de la période de 36 mois appuient les résultats de la période en double aveugle de 12 mois, qui ont montré une différence cliniquement significative sur le NPCCSS à 5 domaines, avec une valeur p significative de 0,046 (auparavant calculée à p = 0,0537).

Christophe Bourdon, PDG d’Orphazyme, a déclaré : « Ces données fournissent une preuve supplémentaire du profil clinique de l’arimoclomol pour traiter cette population et pourraient soutenir nos efforts pour obtenir l’approbation réglementaire afin de fournir une option indispensable à la communauté des PNJ. Nous continuons d’évaluer notre voie à suivre aux États-Unis à la suite de la récente réponse de la FDA, et notre demande reste en cours d’examen dans l’Union européenne. »

Steven A. Kriegsman, président-directeur général de CytRx, a déclaré : « Nous sommes optimistes quant à la direction dans laquelle Orphazyme se dirige et attendons avec impatience les développements continus sur la voie de l’approbation réglementaire de l’arimoclomol pour NPC en Europe et aux États-Unis. sont enthousiasmés par les résultats intermédiaires de l’essai d’extension en ouvert, qui ont indiqué que l’arimoclomol avait un effet cliniquement significatif sur la réduction de la progression des NPC chez les participants. Les données démontrent en outre l’importance de ce que l’arimoclomol peut faire pour la société et soulignent l’importance de se concentrer sur son avancement. Nous reconnaissons que les progrès dans l’industrie biopharmaceutique ne sont pas toujours linéaires, et nous pensons que les mesures prises par Orphazyme dans le cadre de son plan de restructuration annoncé ne serviront qu’à renforcer la société et à rationaliser ses efforts sur la progression de son pipeline de médicaments.

Orphazyme a révélé que ses perspectives financières restent inchangées pour 2021.

Orphazyme a indiqué qu’il fournira une mise à jour et des informations supplémentaires dans le cadre de la publication de son rapport intermédiaire pour le premier semestre 2021, dont la publication est prévue le 24 août 2021.

À propos de CytRx Corporation

CytRx Corporation (OTCQB : CYTR) est une société biopharmaceutique spécialisée dans la découverte et le développement de nouvelles thérapies principalement pour traiter les patients atteints de cancer et de maladies neurodégénératives. Le candidat-médicament de CytRx, l’arimoclomol, a été vendu à Orphazyme A/S (échange Nasdaq Copenhague : ORPHA.CO) en échange de paiements d’étape et de redevances. Orphazyme développe l’arimoclomol dans la maladie de Niemann-Pick de type C (« NPC ») et la maladie de Gaucher. En savoir plus sur www.cytrx.com.

À propos d’Orphazyme

Orphazyme est une société biopharmaceutique axée sur l’apport de nouveaux traitements aux patients vivant avec des maladies rares potentiellement mortelles ou débilitantes. Leurs recherches se concentrent sur le développement de thérapies pour les maladies causées par un mauvais repliement des protéines, y compris les maladies de surcharge lysosomale. L’arimoclomol, le principal candidat de la société, est en développement clinique dans la maladie de Niemann-Pick de type C et la maladie de Gaucher. Orphazyme a son siège au Danemark et exerce ses activités aux États-Unis et en Suisse. Les actions d’Orphazyme sont cotées au NASDAQ : ORPH. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.orphazyme.com.

À propos de la maladie de Niemann-Pick de type C

La maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est une maladie neuroviscérale rare, génétique, progressivement débilitante et souvent mortelle. Elle appartient à une famille connue sous le nom de maladies de surcharge lysosomale et est causée par des mutations conduisant à une protéine NPC défectueuse. En conséquence, les lipides qui sont normalement éliminés par le lysosome s’accumulent dans les tissus et les organes, y compris le cerveau, et entraînent la pathologie de la maladie. Nous estimons l’incidence des NPC à une naissance vivante sur 100 000 et le nombre de patients NPC aux États-Unis et en Europe à environ 1 800 personnes. Il n’y a pas de traitements approuvés pour NPC aux États-Unis

À propos de l’arimoclomol

L’arimoclomol est un candidat médicament expérimental qui amplifie la production de protéines de choc thermique (HSP). Les HSP peuvent sauver des protéines mal repliées défectueuses, éliminer les agrégats de protéines et améliorer la fonction des lysosomes. L’arimoclomol est administré par voie orale, traverse la barrière hémato-encéphalique et a été étudié dans sept essais cliniques de phase 1, quatre de phase 2 et un essai clinique pivot de phase 2/3. L’arimoclomol est en développement clinique chez Orphazyme pour le traitement des NPC et de la maladie de Gaucher. L’arimoclomol a reçu la désignation de médicament orphelin pour le NPC aux États-Unis et dans l’UE, ainsi que la désignation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le NPC. En outre, l’arimoclomol a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire et la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA pour le NPC.

Énoncés prospectifs

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, notamment des déclarations relatives à l’obtention potentielle de l’approbation de l’EMA et de la FDA pour l’arimoclomol, la réception potentielle par la Société de futurs paiements d’étape et de redevances d’Orphazyme et la réalisation d’une valeur à long terme pour les actionnaires de la Société. Ces déclarations impliquent des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement des événements ou des résultats décrits dans les déclarations prospectives, y compris les risques et incertitudes liés à la capacité d’Orphazyme à obtenir l’approbation réglementaire pour, fabriquer et commercialiser ses produits et les thérapies qui utilisent l’arimoclomol ; les résultats des essais cliniques impliquant l’arimoclomol ; le montant, le cas échéant, des futurs paiements d’étape et de redevances que nous pourrions recevoir d’Orphazyme ; et d’autres risques et incertitudes décrits dans les rapports annuels et trimestriels les plus récents déposés par la Société auprès de la SEC et les rapports actuels déposés depuis la date du rapport annuel le plus récent de la Société. Toutes les déclarations prospectives sont fondées sur les informations dont dispose la Société à la date de leur première publication. La Société n’assume aucune obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement.