Orphazyme fournit une mise à jour réglementaire de la FDA sur l’arimoclomol pour la maladie de Niemann-Pick de type C

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Annonce de la société Orphazyme A/S N° 16/2021Informations privilégiées N° d’enregistrement de la société 32266355

Copenhague – juin 18, 2021 – Orphazyme A/S (ORPHA.CO ; ORPH), une société biopharmaceutique en phase avancée pionnière de la réponse protéique au choc thermique pour le traitement des maladies rares, a annoncé aujourd’hui avoir reçu une lettre de réponse complète (CRL) de l’US Food and Drug Administration (FDA) suite à son examen de la demande de nouveau médicament de l’arimoclomol, un amplificateur de protéine de choc thermique destiné au traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC).

La FDA a publié la LCR sur la base du besoin de preuves qualitatives et quantitatives supplémentaires pour étayer davantage la validité et l’interprétation de l’échelle de gravité clinique NPC à 5 domaines (NPCCSS) et, en particulier, du domaine de la déglutition. En outre, la FDA a noté dans le LCR que des données supplémentaires sont nécessaires pour renforcer les preuves de confirmation au-delà de l’essai clinique de phase 2/3 unique pour étayer l’évaluation des avantages et des risques de la NDA.

Un critère d’évaluation principal de l’essai clinique de phase 2/3 était la progression de la gravité de la maladie telle que mesurée par le NPCCSS à 5 domaines. Il s’agit d’une mesure spécifique à la maladie de la progression de la maladie, comprenant les cinq domaines les plus pertinents sur le plan clinique pour les patients atteints de NPC, les soignants et les médecins.

“Wous sommes découragé par le résultat de le r de la FDAvoir, étant donné le besoin urgent de une nouvelle thérapeutique option pour les PNJ, mais nous restons déterminés à travailler avec les régulateurs, dans le but de livrer arimoclomol à familles qui gèrent cette maladie difficile,», a déclaré le PDG Christophe Bourdon. Il a continué: “Nous concentrerons nos efforts sur la poursuite de l’approbation réglementaire européenne, avec avis du CHMP attendu dans T4 2021 et potentiel Marketing Aumaishausse au premier trimestre 2022. We évaluent les voie à suivre potentielle dans les U.S. en partenariat avec la FDA. Dans le à court terme, nous devrons réduire considérablement nos coûts et geler toute compagnie efforts ne pas relative à activités cliniques et réglementaires pour appuyer l’approbation pour PNJ.“

Le vice-président du conseil d’administration, Bo Jesper Hansen, a déclaré : «En tant que représentant des actionnaires d’Orphazyme et en tant qu’actionnaire moi-même, je suis extrêmement déçu. je fortement croient qu’il existe une voie à suivre pour Orphazyme sur la base de notre poursuite de l’approbation réglementaire de l’Agence européenne des médicaments et a continué dialogue avec la FDA. Atteindre ces jalons dans NPC exigera de grands sacrifices de la part de tous les membres de l’organisation, tandis que nous, en tant que conseil, aidons l’équipe de direction à protéger autant de valeur que possible.“

Changé operspective pour 2021Comme indiqué dans le rapport annuel 2020 d’Orphazyme, les perspectives initiales pour l’année étaient soumises à divers risques et incertitudes, y compris, mais sans s’y limiter, le calendrier des décisions réglementaires, le succès de nos efforts commerciaux et de nos activités de développement. Le résultat de la décision de la FDA a une influence significative sur les perspectives d’Orphazyme pour l’année 2021.

Orphazyme prévoit désormais des dépenses d’exploitation de 700 à 720 millions de DKK (auparavant 800 à 850 millions de DKK) entraînant une perte d’exploitation attendue de 670 à 700 millions de DKK (auparavant 100 à 150 millions de DKK). La trésorerie à la fin de l’année 2021 devrait être d’env. 50 millions de DKK (auparavant 350 millions de DKK).

Orphazyme fournira une mise à jour et de plus amples informations dans les semaines à venir.

Cconférence téléphoniques et webémissionsOrphazyme organisera deux conférences téléphoniques/webcasts le 18 juin 2021 à 8h00 CET et 14h00 CET (8h00 EDT) pour s’adapter aux fuseaux horaires européens et américains. Les mêmes informations seront fournies lors des deux conférences téléphoniques.

Les conférences téléphoniques sont accessibles en composant :

Royaume-Uni, local +44 (0) 8444819752
Danemark, Copenhague +45 32720417
France, Paris +33 (0) 170700781
Pays-Bas, Amsterdam +31 (0) 207956614
Suède, Stockholm +46 (0) 856618467
Norme internationale +44 (0) 2071 928338
États-Unis, New York +1 6467413167

Titre de l’événement : Code de confirmation d’appel investisseur Orphazyme pour 8 h 00 CET : 2889481

Code de confirmation pour 14h00 CET (8h00 EDT): 9349928

Lien pour la webdiffusion à 8h00 CET : https://edge.media-server.com/mmc/p/q5yie99y

Lien pour la webdiffusion à 14h00 CET (8h00 EDT) : https://edge.media-server.com/mmc/p/9k4qohms

Une archive des téléconférences/webcasts sera mise à disposition sur le site d’Orphazyme, www.orphazyme.com, suite à l’appel.

Pour plus d’informations, veuillez contact

Orphazyme A/S

Chicago : Molly Carey Poarch +1-773-770-6888

Copenhague : Sarah Maria Wilkens +45 31443135

À propos de la maladie de Niemann-Pick toui CLa maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est une maladie neuroviscérale rare, génétique, progressivement débilitante et souvent mortelle. Elle appartient à une famille connue sous le nom de maladies de surcharge lysosomale et est causée par des mutations conduisant à une protéine NPC défectueuse. En conséquence, les lipides qui sont normalement éliminés par le lysosome s’accumulent dans les tissus et les organes, y compris le cerveau, et entraînent la pathologie de la maladie. Nous estimons l’incidence des NPC à une naissance vivante sur 100 000 et le nombre de patients NPC aux États-Unis et en Europe à environ 1 800 personnes. Il n’y a pas de traitements approuvés pour NPC aux États-Unis

À propos d’Orphazyme A/S Orphazyme est une société biopharmaceutique en phase avancée pionnière de la réponse protéique au choc thermique pour le traitement des maladies rares. La société exploite l’amplification des protéines de choc thermique (ou HSP) afin de développer et de commercialiser de nouvelles thérapies pour les maladies causées par le mauvais repliement des protéines, l’agrégation des protéines et le dysfonctionnement lysosomal. L’arimoclomol, le principal candidat de la société, est en développement clinique pour les maladies rares, notamment la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) et la maladie de Gaucher. Orphazyme a son siège au Danemark et exerce ses activités aux États-Unis et en Suisse. Les actions d’Orphazyme sont cotées au Nasdaq US (ORPH) et au Nasdaq Copenhague (ORPHA.CO).

À propos unerimoclomol L’arimoclomol est un candidat médicament expérimental qui amplifie la production de protéines de choc thermique (HSP). Les HSP peuvent sauver des protéines mal repliées défectueuses, éliminer les agrégats de protéines et améliorer la fonction des lysosomes. L’arimoclomol est administré par voie orale et a maintenant été étudié dans 10 essais de phase 1, quatre essais de phase 2 et trois essais pivots de phase 2/3. L’arimoclomol est en développement clinique pour le NPC et la maladie de Gaucher. L’arimoclomol a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour NPC aux États-Unis et dans l’UE. L’arimoclomol a reçu la désignation accélérée (FTD), la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) et la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour NPC.

Déclaration prospectiveCette annonce de la société peut contenir certaines déclarations prospectives en vertu de la loi américaine Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et autres, notamment en ce qui concerne le calendrier prévu de l’avis du CHMP et une éventuelle autorisation de mise sur le marché en Europe pour l’arimoclomol pour NPC, la poursuite des interactions avec le FDA, et les perspectives financières révisées pour l’ensemble de l’année 2021, y compris les dépenses d’exploitation, la perte d’exploitation et la situation de trésorerie anticipées. Bien que la Société pense que ses attentes sont fondées sur des hypothèses raisonnables, toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques incluses dans cette annonce de la société concernant des événements futurs sont sujettes à (i) des modifications sans préavis et (ii) à des facteurs indépendants de la volonté de la Société. Ces déclarations peuvent inclure, sans s’y limiter, des déclarations précédées, suivies ou incluant des mots tels que « cibler », « croire », « s’attendre à », « viser », « avoir l’intention de », « pouvoir », « anticiper », « estimer », « planifier », « projeter », « va », « peut avoir », « probablement », « devrait », « aurait », « pourrait », et d’autres mots et termes de sens similaire ou négatif. Les déclarations prospectives sont soumises à des risques inhérents et à des incertitudes indépendantes de la volonté de la Société qui pourraient faire en sorte que les résultats, performances ou réalisations réels de la Société soient sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations attendus exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives, y compris les risques et incertitudes décrits dans la section Facteurs de risque du rapport annuel de la Société sur formulaire 20-F pour l’exercice clos le 31 décembre 2020 déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) des États-Unis le 2 mars 2021, Rapport sur le formulaire 6-K déposé auprès de la SEC le 11 juin 2021, et autres documents déposés par Orphazyme auprès de la SEC de temps à autre. Ces documents sont disponibles dans la rubrique « Investisseurs & Médias » du site Internet d’Orphazyme à l’adresse www.orphazyme.com. Sauf si la loi l’exige, la Société n’assume aucune obligation de mettre à jour ces déclarations prospectives publiquement, ou de mettre à jour les raisons pour lesquelles les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans les déclarations prospectives, même si de nouvelles informations deviennent disponibles à l’avenir.